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AAV属于微小病毒科，复制缺陷，引起轻微的免疫反应，血清型丰富，不同的血清型对不同的组织器官有不同的噬性等一系列特征使之成为理想的基因治疗载体。近年来国际及国内进入临床试验阶段的AAV载体基因治疗产品呈井喷式出现，预示着未来基因治疗产品的广阔的应用前景。随着AAV载体基因治疗产品临床试验的增加及AAV载体改造技术的发展，在临床试验阶段面临不同的分析挑战。
对此，昭衍临床分析中心昭衍(北京)检测技术有限公司机构负责人李开通博士做客昭衍·讲堂，从AAV载体基因治疗药物简介，不同适应症AAV载体基因治疗药物临床分析案例及面对的不同分析技术挑战等方面，结合本机构相关药物的研究经验进行介绍，希望能为该类药物临床分析的技术平台选择，方法策略，可接受标准设定，方法学验证方面提供一些参考。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论!
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